Победить страшные болезни в ближайшем будущем можно будет не только с помощью вакцины
Есть такая опасная болезнь – серповидноклеточная анемия. Как пишет британский журнал Nature, примерно двадцать миллионов человек живут с ней, еженедельно или даже ежедневно испытывая дикие боли. Суть заболевания состоит в том, что клетки-эритроциты крови меняют свою форму, и по пути к жизненно важным органам, проносясь сквозь артерии и вены, вызывают дичайшие спазмы. Одно из решений такой проблемы – генная терапия.
Живой пример пациента с серповидноклеточной анемией – юноша из Африки Граевис Бакатунканда, которого сначала лечили совсем от другой болезни, которую диагностировали африканские врачи. А диагноз был таков – малярия. Родителям африканца пришлось переехать из республики Конго в Кейптаун, чтобы окончательно выяснить, какой на самом деле недуг у их сына. Все это время молодого человека кормили целым мешком различных лекарств, которые, конечно же, ничуть не помогали от серповидноклеточной анемии.
Сейчас проводятся сотни испытаний, связанных с генной терапией и борьбой с этим типом анемии. Но такая болезнь может оказаться слишком сложной и суровой, чтобы победить ее в ближайшее время. К тому же, пока что, генная терапия – дорогое удовольствие. Стоимость лечения растет от одного миллиона долларов. Получается, что в той же Африке генную терапию могут себе позволить единицы. Кроме этого, пациенту будет необходимо постоянно наблюдаться в стационаре. Да и медицинский персонал должен быть высококвалифицированным, иначе хоть небольшого, но успеха, можно не добиться.
Несмотря на все это, Бакатунканда не вешает нос, он даже создал группу поддержки людей с таким же заболеванием, как и у него. Юноша верит, что в будущем такая сложная процедура, как генная терапия, будет повсеместно применяться даже в Африке. Питает надежды не он один – например, в Индии люди спрашивают у своих лечащих врачей, можно ли заняться генной терапией. Индусы узнают о таком лечении в Интернете, но врачи им отказывают, говоря, что «это пока что не для них».
Интересен тот факт, что серповидноклеточная анемия чаще встречается в странах третьего мира. Та же Африка погрязла в множестве других проблем, из-за чего богатые страны с развитой фармацевтической структурой просто не обращают внимание на эту болезнь. Получается, что Европа и Америка замечают только нищету и преступность в Африке, а тяжелые болезни на этом материке отходят на второй, если не на третий, план.
Сами африканцы пытаются самостоятельно бороться с серповидноклеточной анемией, и у них это не сильно, но хоть немного получается. Уже сейчас пациенты стали жить с этим недугом дольше, а новорожденных удается спасти от смерти намного чаще, чем раньше. Активисты побудили Всемирную организацию здравоохранения работать над этой проблемой, поэтому такая анемия стала более известной.
Окончательную победу над болезнью ждать еще долго. Многие врачи говорят, что еще рано использовать генную терапию повсеместно, потому что есть примеры, когда при неудачном лечении пациенты просто погибали. Причиной смерти была лейкемия, возникшая после процедуры замены генов иммунной системы. Одна из таких смертей стала известна на весь мир, еще в далеком 1999 году. Умершего звали Джесси Джелсинджер. На тот момент он участвовал в одном из первых испытаний, связанных с генной терапией.
Что же касается серповидноклеточной анемии, тут Граевис Бакатунканда сообщает, что став постарше, приступы боли уже не донимают его, как прежде, когда он был подростком. Из-за этого молодой человек занялся спортом и ведет активный образ жизни. А ведь когда-то ему строго это запрещали. Пока что неясно, сможет ли генная терапия помочь ему окончательно выздороветь. Но африканский парень не теряет надежды.